Pomoc dla Niny

1512

Od kilku miesięcy trwa walka o „najdroższy lek na świecie” dla Niny Słupskiej z Lublina, która choruje na rdzeniowy zanik mięśni. Do zebrania pozostało jeszcze ponad 6 mln zł. Niezwykle kosztowna terapia genowa to szansa dla dziewczynki na prawidłowy rozwój. Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) to rzadka choroba genetyczna, która prowadzi
do zahamowania rozwoju poprzez stopniowy zanik mięśni i utratę możliwości poruszania się. Teraz Nina dostaje inny, refundowany lek, który hamuje postęp choroby. Trzeba
go przyjmować co cztery miesiące do końca życia. Rodzice cały czas walczą jednak o terapię genową, która jest dla Niny i dla nich największą nadzieją. Zbiórka pieniędzy na Zolgensmę (nazywaną najdroższym lekiem na świecie) trwa.
W tym momencie przekroczyliśmy już 3 mln zł, wierzymy, że uda się zebrać brakującą kwotę do 9,5 mln zł. Głównym kryterium przy zastosowaniu terapii genowej jest waga dziecka, która nie może przekroczyć 13,5 kg. Nina waży teraz 11 kg. Dzięki terapii genowej do organizmu dziecka jest dostarczana brakująca część genomu, która produkuje białko SMN, niezbędne do prawidłowego rozwoju mięśni. Produkcja tego białka zaczyna się już po kilkudziesięciu godzinach od podania leku. „Nośnikiem” brakującego genu, który trafia do komórki, jest wirus. Im większa masa ciała dziecka, tym potrzebna jest większa dawka leku. Dlatego nie przekracza się granicy 13,5 kg, bo większa dawka wirusa mogłaby narazić na cięższe skutki uboczne. Terapię genową jako jedyna w kraju stosuje Klinika Neurologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie. Jest też pod tym względem liderem w Europie Środkowo-Wschodniej. Mamy tylko, albo aż dwa miesiące, żeby zebrać brakująca kwotę. Te dwa miesiące, to czas,
w którym Nina najprawdopodobniej nie osiągnie jeszcze tej granicznej masy ciała 13,5 kg. Do akcji zbierania pieniędzy dla Niny włączyli się uczniowie SP Sióstr Urszulanek UR
z Lublina.